Com uma injeção de nanopartículas lipídicas, obtidas a partir da técnica CRISPR-Cas9, já é possível tratar a hipercolesterolemia familiar – alteração genética transmitida por pai ou mãe que dificulta a eliminação do ‘mau colesterol’, cujo acúmulo no organismo causa doenças cardiovasculares.
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Abordei, no mês passado, o eficiente – mas complexo – tratamento da anemia falciforme. Trata-se do primeiro uso clínico da técnica de edição genética CRISPR-Cas9 aprovado para humanos pela agência norte-americana que regula remédios e alimentos, a FDA. Agora, nova emoção com a aprovação de estudos da aplicação, bem mais simples, dessa técnica para tratar a hipercolesterolemia familial (HF) com apenas uma injeção.
Sem quebrar as fitas duplas de DNA, como fazem outras abordagens de edição por CRISPR-Cas9, o novo tratamento usa injeções de nanopartículas para fazer edições de base única muito precisas em um gene alvo, alterando quimicamente bases únicas específicas.
A metodologia do tratamento para a HF, denominado Verve-101, foi desenvolvida em 2018 pela equipe do bioquímico David Liu, na Universidade Harvard (EUA). A injeção consiste de nanopartículas lipídicas, contendo duas moléculas de RNA (ácido ribonucleico), uma de mRNA (RNA mensageiro) – a qual editará bases de adenina no DNA – e a outra de ‘RNA guia’ – que reconhecerá o gene de interesse; no caso, o PCSK9.
